У ЗША правялі генатэрапію для лячэння рэдкага захворвання — упершыню пасля смяротнага выпадку 22 гады таму
Другая спроба стала паспяховай.
Фота Pixabay
22 гады таму была першая спроба генатэрапіі для лячэння рэдкага захворвання печані. Генатэрапія — сукупнасць медыцынскіх метадаў, накіраваных на ўнясенне змен у генетычны апарат саматычных клетак чалавека.
Тады першы эксперымент скончыўся трагічна, бо малады чалавек не выжыў. Васямнаццацігадовы Джэсі Гелсінджэр стаў першым чалавекам, які загінуў падчас прымянення генатэрапіі. Гэты выпадак стаў хрэстаматыйным прыкладам безадказных медыцынскіх даследаванняў і на працягу доўгіх гадоў перашкаджаў намаганням дактароў лячыць пацыентаў шляхам генатэрапіі. Аднак нядаўняя спроба вылечыць рэдкае захворванне стала паспяховай, піша The Science.
Дэфіцыт арнітынтранскарбамілазы (АТС) — гэта спадчыннае захворванне, якое выклікае высокі ўзровень аміяку ў крыві, што прыводзіць да сур’ёзных пашкоджанняў печані. Хвароба закранае прыкладна аднаго чалавека з 50 тысяч. Людзі з гэтым захворваннем могуць выжыць, толькі калі будуць прытрымлівацца адмысловай дыеты і прымаць лекі.
Дэфіцыт АТС стаў першым генетычным захворваннем, для якога прымянілі генатэрапію. Аднак эксперыменты спыніліся пасля смерці васямнаццацігадовага Джэсі Гелсінджэра. Ён атрымаў ін’екцыю мадыфікаванага адэнавіруса ў Пенсільванскім універсітэце, які мусіў даставіць правільны ген АТС у клеткі печані. Але вірус выклікаў у маладога чалавека моцную імунную рэакцыю і адмову органаў. Тады ўсе даследаванні геннай тэрапіі ў ЗША прыпынілі, а фармацэўтычныя кампаніі адмовіліся падтрымліваць падобныя праекты.
Цяпер лабараторыя ўнверсітэта пачала працаваць з больш бяспечнымі адэнавірусамі. Гэтыя варыянты паспрыялі адраджэнню геннай тэрапіі.
Навукоўцы ўжылі да 11 чалавек з дэфіцытам АТС генатэрапію. Многія з удзельнікаў у выніку больш не мелі патрэбу ў дыетычных абмежаваннях і леках. Даследчыкі сцвярджаюць, што генатэрапія не нанесла ніякай шкоды пацыентам і такі метад паказаў высокую эфектыўнасць.
